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A cura di Redazione Farmindustria
Plasmaderivati: quei farmaci salvavita che nascono da una donazione
C’è una terapia che non nasce in laboratorio, ma da un gesto volontario, una donazione. E senza quel gesto, semplicemente, alcune cure non esisterebbero. È il mondo dei plasmaderivati, farmaci salvavita ottenuti dal plasma umano donato, protagonista delle puntate del podcast Farmaci e Vita di Farmindustria. Un viaggio che parte dalle storie dei pazienti e arriva fino alla filiera industriale che rende possibili queste terapie.
“Non si possono ancora sostituire in laboratorio”, spiega Andrea Grignolio, professore di Storia della Medicina all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. “Le immunoglobuline sono proteine umane estremamente complesse: oggi solo il sistema immunitario umano riesce a produrle”.
Dietro questi farmaci ci sono storie molto concrete. Come quella di un bambino con immunodeficienza primitiva: infezioni continue, ricoveri frequenti, antibiotici ripetuti, crescita rallentata. Poi arriva la diagnosi e iniziano le infusioni di immunoglobuline plasmatiche.
Nel giro di pochi mesi tutto cambia: meno infezioni, meno ricoveri, il ritorno a scuola, persino lo sport.
“Le immunoglobuline integrano ciò che manca” racconta Grignolio “Forniscono al paziente gli anticorpi che il suo organismo non riesce a produrre”. Ma il plasma non serve soltanto a questo: in molte malattie autoimmuni aiuta anche a modulare il sistema immunitario. È il caso, ad esempio, della sindrome della persona rigida (SPS), resa nota dalla testimonianza della cantante Céline Dion.
Dati che sorprendono
Quando si parla di donazione del sangue, si pensa quasi sempre alle emergenze o agli incidenti. In realtà, spiegano gli esperti, circa l’80% del plasma raccolto viene utilizzato per produrre farmaci plasmaderivati. E per garantire la terapia a un solo paziente possono servire anche 130 donazioni all’anno.
È uno degli aspetti meno conosciuti di questa filiera, che richiede tempo, organizzazione e continuità. Dal momento della donazione all’arrivo del farmaco al paziente possono passare fino a 12 mesi. Nel mezzo ci sono selezione dei donatori, test di sicurezza, frazionamento industriale, inattivazione virale, controlli di qualità e sistemi di tracciabilità.
“Le donazioni di oggi diventano cure molti mesi dopo”, sottolineano Francesco Caruggi e Anna Maria Bencini, presidente e vicepresidente del Gruppo Emoderivati di Farmindustria.
Perché il plasma è una risorsa strategica
Il plasma oggi è considerato una materia prima strategica dall’Organizzazione Mondiale della Sanità e i plasmaderivati sono stati inseriti dall’Unione Europea tra i medicinali critici. Il motivo è semplice: non esistono alternative equivalenti e la disponibilità dipende esclusivamente dalle donazioni.
Nel frattempo, la domanda cresce costantemente. Si vive più a lungo, aumentano le diagnosi e si ampliano le applicazioni terapeutiche delle immunoglobuline. Nel 2024 l’Italia ha registrato una raccolta record di oltre 900 tonnellate di plasma. Eppure questa quantità copre solo il 59% del fabbisogno terapeutico nazionale. Il resto viene integrato attraverso i plasmaderivati prodotti con il plasma raccolto all’estero.
Il ruolo dell’industria
Le aziende investono in ricerca, tecnologie produttive, sicurezza e capacità industriale per valorizzare il plasma donato.
“L’industria farmaceutica è un partner di sistema: il nostro compito è trasformare ogni donazione in terapie salvavita e garantire continuità terapeutica ai pazienti”, spiega Caruggi. Anche per questo il settore guarda con attenzione al Critical Medicines Act europeo, pensato per rafforzare la sicurezza delle filiere dei farmaci considerati essenziali.
“Servono investimenti continui in tecnologie, sicurezza e capacità produttiva per valorizzare ogni litro di plasma raccolto”, sottolinea Bencini. Il messaggio che emerge dalle due puntate del podcast è chiaro: senza donatori non esistono plasmaderivati. Serve quindi una responsabilità condivisa tra cittadini, istituzioni, medici, associazioni pazienti e industria.
Una scelta che può salvare vite
La sfida, oggi, è garantire che nessun paziente resti senza una terapia essenziale. Un obiettivo che passa dalla generosità dei donatori, dalla capacità dell’industria di trasformare il plasma in farmaci sicuri ed efficaci e da politiche che sostengano investimenti e innovazione.
Da qui l’appello rivolto soprattutto ai giovani: donare plasma significa contribuire concretamente alla cura di migliaia di persone affette da patologie gravi e rare. Un gesto semplice che alimenta una filiera strategica per l’Italia e per l’Europa.
«Donare plasma è un gesto che può diventare una cura» ricordano Anna Maria Bencini e Francesco Caruggi. Un messaggio che riassume il valore di una risorsa insostituibile e il ruolo di un sistema che, ogni giorno, lavora per trasformare la solidarietà in salute.
“Il plasma è una specie di tempo di vita trasferito da una persona a un’altra” dice Grignolio “Cinquanta minuti del proprio tempo possono diventare anni di vita per qualcuno che non si conosce”. Un gesto semplice, ma capace di trasformarsi in cura.